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듀포인트 테라퓨틱스, 위암 치료제 ‘DPTX3186’ FDA 희귀의약품 지정 획득

• 미국 바이오텍 기업 듀포인트 테라퓨틱스(Dewpoint Therapeutics)가 위암 치료제 ‘DPTX3186’에 대해 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)^*을 획득하였으며, 이는 응축체 조절 치료제(Condensate Modulator)^**로는 사상 최초임
^* 미국 내 20만 명 미만이 앓는 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위한 FDA 프로그램으로, 승인 시 7년간 시장 독점권과 FDA 수수료 면제 및 세액 공제 혜택 제공 ^** 세포 내 생체분자 응축체의 형성과 기능을 조절하여 질병을 치료하는 새로운 종류의 약물
• DPTX3186은 종양 세포 내에서 β-카테닌(β-catenin)^***을 비활성 응축체 상태로 재분배하여 발암성 Wnt/β-카테닌 신호전달^****을 선택적으로 차단하는 경구용 저분자 응축체 조절제로, 기존 Wnt 억제제의 안전성 문제를 극복하는 메커니즘을 가짐
^*** 세포 내 신호전달 단백질로, 과도하게 활성화되면 암세포 증식을 촉진하는 핵심 분자 ^**** 세포의 △성장 △분화 △이동 △줄기세포 유지 등에 중요한 역할을 하는 세포 내 신호전달 경로
• 듀포인트 테라퓨틱스 최고과학책임자는 FDA의 희귀의약품 지정이 응축체 생물학의 가능성과 위암 분야 연구의 중요성에 대한 검증이며, 새로운 희망을 제공하려는 목표에 대한 FDA의 신뢰를 반영한다고 밝힘
• 이번 지정은 듀포인트가 임상 단계 바이오텍으로 전환하고 응축체 조절 치료제의 첫 인체 연구를 시작하는 이정표이며, 2025년 말 이전 미국 주요 암센터에서 첫 환자에게 DPTX3186을 투여할 예정임
• 또한, DPTX3186은 복잡한 질병과 역사적으로 약물 개발이 불가능했던 표적에 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 전망됨

[Dewpointx, 2025.10.29.; OncLive, 2025.10.30.]