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FDA, 환자 중심 신약 개발 위한 임상 결과 평가 도구 최종 지침 발표

• FDA가 환자 중심 신약 개발(Patient-Focused Drug Development, PFDD)^* 4부작 지침 중 세 번째인 「목적 적합 임상 결과 평가 도구 선택·개발·수정 (Selecting, Developing, or Modifying Fit-for-Purpose Clinical Outcome Assessments)」에 대한 최종 지침을 발표함
^* 환자와 보호자 및 연구자와 의료제품 개발자 등이 환자 경험 데이터를 제출하여 의료제품 개발과 규제 의사결정에 활용할 수 있도록 하는 FDA의 신약 개발 접근법
• 이번 지침은 제약사가 의료제품 개발 시 환자 건강 상태의 고품질 측정 도구를 사용하도록 지원하며, △임상 결과 평가 도구(Clinical Outcome Assessments, COAs)^**의 유형 △의료제품의 임상적 이익 평가에서 역할 및 △목적 적합성 판단 방법을 개괄함
^** 임상시험에서 환자의 증상과 기능 및 삶의 질 등을 측정하여 치료 효과를 평가하는 도구로, 환자 보고 결과와 임상의 평가 등을 포함
• 또한 COAs 개발 지원을 위해 ❶질병 이해 ❷임상적 이익과 위험 개념화 ❸결과 측정 도구 개발 ❹개념적 프레임워크 구축 등 로드맵을 제시하며, 특정 맥락에서 COAs의 적절성을 입증하는 증거 개발 방법을 설명함
• 이번 최종 지침 발표는 「처방약 사용자 수수료법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA) VI^*** 약속과 21세기 치료법(21st Century Cures Act)」 하의 요구사항을 충족하며, 환자 중심 신약 개발이 FDA와 산업계 및 환자와 임상 커뮤니티의 지속적인 관심 영역임을 강조함
^*** FDA가 신약 심사를 위해 제약사로부터 받는 수수료로 심사 기간을 단축하는 협약으로, 5년마다 갱신
• 이처럼 환자 중심 신약 개발 패러다임 발전에 대한 광범위한 관심을 고려할 때 다가오는 PDUFA VIII 재승인에서도 이 분야가 지속적으로 중점 영역이 될 것으로 전망됨

[Akin, 2025.10.27.; JD Supra, 2025.10.28.]