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MIT 연구진, 프라임 에디팅 유전자 편집 기술의 오류율 60분의 1로 대폭 개선 성공

• 미국 매사추세츠공과대학교(Massachusetts Institute of Technology, MIT) 연구진은 차세대 유전자 편집 기술인 프라임 에디팅(Prime Editing)^*의 편집 오류율을 기존 대비 60분의 1 수준까지 대폭 감소시키는 데 성공했다고 세계 최고 권위의 과학저널 네이처지(Nature)에 발표함
^* 2019년 하버드대와 MIT 브로드연구소에서 개발한 크리스퍼(CRISPR) 기반 유전자 편집 기술로, 기존 방식보다 정밀하고 의도하지 않은 유전체 부위에 영향을 미칠 가능성이 낮은 차세대 유전자 치료 기술
• 연구진은 유전자 편집 과정에서 핵심 역할을 하는 Cas9 단백질^**을 개량하여 가장 일반적인 편집 방식에서 오류율을 기존 7회 중 1회에서 101회 중 1회로, 정밀 편집 모드에서는 122회 중 1회에서 543회 중 1회로 각각 현저히 개선함
^** 크리스퍼 시스템에서 RNA 가이드를 따라 특정 DNA 위치를 절단하는 효소로, 유전자 편집의 정확성을 결정하는 핵심 구성 요소
• MIT 코흐통합암연구소(Koch Institute for Integrative Cancer Research) 연구원 비카시 차우한(Vikash Chauhan)은 이 기술은 원칙적으로 세포와 조직에서 소규모 돌연변이를 직접 교정하여 수백 가지 유전질환을 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있다고 강조함
• 개선된 프라임 에디팅 기술은 기존 방식과 달리 DNA 이중 가닥을 모두 절단하지 않고 단일 가닥만 절단하여 새로운 서열을 삽입하는 방식으로, 종양 성장이나 기타 건강 문제를 유발할 수 있는 의도하지 않은 오류 발생 위험을 최소화함
• 연구진이 개발한 새로운 vPE 에디터^***는 희귀 면역질환 치료에서 성공 사례를 보인 바 있으며, 향후 다양한 유전질환에 대한 안전하고 실용적인 유전자 치료법으로 차세대 정밀의학 시대를 앞당길 전망임
^*** RNA 결합 단백질을 통합하여 RNA 템플릿의 안정성을 높인 최종 개선 버전의 프라임 에디터로, 기존 대비 60분의 1 수준의 초정밀 편집 성능을 구현

[ANA, 2025.10.09.; Science Daily, 2025.10.10.]