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바이오덱사, 가족성 선종성 용종증 치료제 eRapa 유럽 희귀의약품 지정 획득

 

• 영국 바이오의약품 기업 바이오덱사(Biodexa)는 가족성 선종성 용종증(Familial Adenomatous Polyposis, FAP)^* 치료제 후보인 eRapa에 대해 EU로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)^**을 받음
  * 10대 중반에 결장이나 직장에 수백 개 이상의 용종이 생기는 유전성 전암성 질환
  ** 치료제가 드문 난치성·생명위협 질환에 대해 개발될 수 있도록 규제기관이 부여하는 지위로, 승인 시 시장 독점권·세제 혜택·심사 지원 등 다양한 인센티브가 제공됨
• 이번 EU의 희귀의약품 지정은 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 지정에 이은 두 번째 지정으로, eRapa의 국제적 약물 승인 가능성을 더욱 높이는 계기가 됨
• 바이오덱사는 미국과 유럽에서 총 168명의 환자를 대상으로 제3상 임상시험^***을 실시할 예정이며, 해당 시험은 △무작위배정 △이중맹검 △위약대조 방식으로 진행됨
  *** 수백 명 이상의 환자를 대상으로 약물의 치료 효과와 부작용을 평가해 신약 허가 신청 전 최종 근거를 확보하는 과정
• eRapa는 포유류 라파마이신 표적 단백질(mammalian Target of Rapamycin, mTOR)^**** 억제제인 라파마이신(Rapamycin)을 경구용 정제로 제형화한 신약으로, 제2상 연구에서 안전성과 유효성이 입증되어 동일한 용량이 제3상 시험에 사용될 예정임
  **** 세포의 △성장 △분화 △증식 △생존 등을 조절하는 주요 신호 전달 경로에 관여하는 단백질
• FAP 환자의 용종에서 mTOR 단백질이 과도하게 발현되는 특성이 확인됨에 따라, mTOR 억제제인 eRapa가 FAP에 대한 약물 치료제로 활용될 수 있는 생물학적 근거가 마련됨