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미국의 J&J, 유전성 안구질환에 대한 연구성과 발표

미국의 대형 제약사인 존슨앤존슨(Johnson&Johnson)社와 파트너사인 영국의 바이오테크 기업 메이라GTx(MeiraGTx)는 유전성 안구질환에 대한 유전자 치료 시험을 공동으로 추진한 후, 안전하고 시력 기능의 개선에 큰 성과를 보인 연구결과를 발표

• 이번 치료는 심각한 망막색소 변성 질환(X-linked retinitis pigmentosa, XLRP)을 앓고 있는 환자들 45명을 대상으로 진행한 임상 1상 및 2상 결과로, 이번 임상실험 과정에서 보고된 부작용은 대부분 유전자 치료가 아닌 수술 과정에서 동반된 부작용이라고 MeiraGTx측은 언급
• Ÿ 이번 임상시험 결과에서 양 사는 미로찾기나 망막 자극 반응과 같은 기능적 시각이 치료 후 6개월 뒤에 크게 개선된 점을 부각
• 양 사는 안전성 및 효능 데이터를 기반으로 LUMEOS라고 불리는 3상 연구의 등록 및 환자 투약은 진행 중이며, 성공하면 회사는 ’24년에 승인을 받기 위해 유전자 치료법을 규제 당국에 제출할 계획