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FDA, 맞춤형 유전자 편집 치료제 신속승인 위한 ‘타당한 메커니즘 경로’ 도입

• 미국 식품의약국(FDA)이 맞춤형 유전자 편집 치료제(Bespoke Gene Editing Therapy)^*의 개발과 승인을 가속화하기 위한 새로운 규제 경로인 '타당한 메커니즘 경로(Plausible Mechanism Pathway)'를 도입하여, 약 3억 명에 달하는 희귀 유전질환 환자들에게 치료 접근성을 대폭 확대할 것으로 예상됨
^* 개별 환자의 고유한 유전자 변이에 맞춰 제작되는 1인 맞춤형 치료제로, 유전자 가위 기술로 환자의 특정 유전자 결함을 직접 교정하는 차세대 치료법
• 이 경로는 생물학적 타당성이 입증된 맞춤형 치료제에 대해 대규모 임상시험 없이도 시판 승인을 허가하는 방식으로, FDA는 뉴잉글랜드 의학저널(New England Journal of Medicine)을 통해 공식 발표함
• 또한 치명적 희귀질환을 우선 대상으로 하되 대체 치료법이 없는 일반 질환에도 적용되며, △질병 원인 규명 △표적 편집 성공 확인 △임상 개선 입증 등의 조건을 충족해야 함
• 이번 경로 도입의 계기가 된 '베이비 KJ' 사례는 희귀 유전질환을 앓던 신생아에게 크리스퍼(CRISPR)^** 유전자 편집 기술로 개발한 맞춤형 치료제를 투여해 성공적으로 치료한 사례로, FDA는 간세포의 42% 편집 성공을 확인한 동물 모델 데이터와 임상 개선 결과를 바탕으로 승인 기준을 마련함
^** 개별 환자의 고유한 유전자 변이에 맞춰 제작되는 1인 맞춤형 치료제로, 유전자 가위 기술로 환자의 특정 유전자 결함을 직접 교정하는 차세대 치료법
• FDA는 제조사가 여러 환자에서 연속 성공을 입증하면 플랫폼 기술에 대한 시판 허가를 부여할 예정이고, 이번 규제 혁신은 개인 맞춤형 유전자 치료제 시장의 본격적 성장과 함께 난치성 희귀질환 치료의 새로운 전환점이 될 것으로 전망됨

[Fierce Biotech, 2025.11.12.; BioPharma Dive, 2025.11.12.]