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FDA, 프리시젠의 희귀 인두질환 치료제 파프지메오스 최초 승인

• 미국 식품의약국(FDA)은 미국 바이오 제약 기업 프리시젠(Precigen)의 재발성 호흡기 유두종증(Recurrent Respiratory Papillomatosis, PRP)^* 치료제 파프지메오스 (Papzimeos)에 대해 우선심사를 통한 완전 승인을 허가함
^* 인유두종바이러스 6·11형에 의해 호흡기에 양성 종양이 반복 발생하는 희귀질환
• 핵심 임상시험에서 권장 용량 치료를 받은 35명 중 51%가 12개월간 수술 없이 완전 관해(Complete Remission)^**를 달성했으며, 43%는 24개월까지 수술이 불필요한 상태를 유지하여 기존 분기별 수술이 필요했던 환자들에게 치료 효과의 지속성을 보여줌
^** 암 치료 후 현재 사용되는 진단 방법으로 암세포를 더 이상 발견할 수 없는 상태
• 파프지메오스는 12주간 4회 피하주사(Subcutaneous Injection)^***로 투여되는 비복제 아데노바이러스 벡터(Non-Replicating Adenoviral Vector)^**** 기반 면역치료제로, 사람유두종바이러스(Human Papillomavirus, HPV)^***** 감염 세포에 대한 면역반응을 유발하여 질병의 근본 원인을 치료함
^*** 약물을 피부 아래 피하지방층에 주사하는 방식 ^**** 바이러스 유전자를 제거하여 복제되지 않도록 변형한 안전한 유전자 전달체 ^***** 피부와 점막에 사마귀를 일으키는 바이러스
• 복잡한 보관조건과 투여 절차로 인해 대형 병원 중심의 단계적 확산이 예상되며, 이번 승인은 희귀 바이러스 매개 질환에 대한 유전자치료 접근법의 유효성을 입증하여 유사 치료 플랫폼 투자 가속화를 이끌 것으로 평가됨

[FDA, 2025.08.14.; CTOL Digital Solution, 2025.08.15.]