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미국 FDA, CRS 예방 위한 신약 POLB 001에 희귀의약품 지정

• 미국 식품의약국(FDA)이 아일랜드 바이오 제약회사 풀백 파마(Poolbeg Pharma)가 개발 중인 경구용 치료제 POLB 001를 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)^*으로 인정함 ^* 치료제가 희귀질환이나 생명을 위협하는 질환에 사용될 수 있다고 판단되어 개발 촉진을 위해 정부가 △세금 감면 △허가 절차 간소화 △시장 독점권 제공 등의 혜택을 부여하는 제도
• POLB 001는 사이토카인 방출 증후군(Cytokine Release Syndrome, 이하 CRS)^**을 예방하는 치료제로, CRS는 면역항암치료인 이중특이성 T세포 유도체(Bispecific T-cell Engager, BiTE)^*** 치료 과정에서 나타나는 부작용임 ^** 면역세포의 과잉 활성화로 △고열 △저혈압 △장기손상 등을 유발하는 전신 염증 반응성 부작용 ^*** T세포와 암세포를 동시에 인식해 T세포가 암세포를 직접 공격하도록 유도하는 이중특이성 항체 기반 면역항암제 플랫폼
• 해당 약물은 종양세포를 공격하는 T세포를 활성화시키는 BiTE 기반 면역항암치료 과정에서 발생할 수 있는 과도한 염증 반응과 CRS를 억제하기 위해 고안됨
• 풀백 파마는 POLB 001이 CRS의 주요 원인인 과잉 면역반응을 효과적으로 조절함으로써 면역요법의 부작용을 줄일 수 있다는 점에 주목함
• 이 약물은 이미 독감 유사 증상 치료를 위한 용도로 안전성이 입증된 바 있으며, 해당 경험을 바탕으로 항암 면역치료 영역으로 적응증 확대를 모색하고 있음
• FDA는 POLB 001이 생명을 위협할 수 있는 희귀 부작용인 CRS에 대한 예방 치료제로서 높은 가능성을 지닌다고 평가함

[Targeted Oncology, 2025.05.07.; Poolbeg Pharma, 2025.06.11.]