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핀란드 파론 파마슈티컬스, 벡스마릴리맙에 FDA 희귀의약품 지정 획득

 

• 핀란드의 바이오제약 기업 파론 파마슈티컬스(Faron Pharmaceuticals)는 주력 약물 벡스마릴리맙 (Bexmarilimab)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 골수이형증후군(Myelodysplastic Syndromes, MDS)* 치료를 위한 희귀의약품 지정**을 받으며, 혈액암 환자를 위한 새로운 치료법 개발이 추진됨
  * 골수에서 혈액 세포를 정상적으로 생성하지 못해 빈혈, 출혈, 감염 위험이 증가하는 혈액 질환
  ** 미국 내 20만 명 미만의 희귀 질환 치료 약물에 주어지며, 임상 시험 세금 공제와 신약 승인 수수료 면제 등의 혜택을 받을 수 있음
• 지정 발표 이후, 벡스마릴리맙이 골수이형증후군과 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML) 치료에서 면역력을 강화하고 기존 치료의 한계를 넘어설 가능성을 인정받아 시장에서 이 약물에 대한 기대와 투자 관심이 높아짐
  *** 골수에서 비정상적인 골수세포가 급격히 증식하여 정상적인 혈액세포 생성을 방해하는 악성 혈액암
• 벡스마릴리맙은 CLEVER-1(Common Lymphatic Endothelial and Vascular Endothelial Receptor-1)****수용체를 표적으로 면역 억제 상태를 개선하고 항종양 면역 반응을 활성화하는 메커니즘을 활용하여 기존 치료 저항성을 극복하는 잠재력이 확인됨
  **** 대식세포 표면에 있는 면역 억제 추용체로, 암세포가 면역 공격을 피하도록 돕는 수용체
• 벡스맙(BEXMAB) 임상 시험을 통해 벡스마릴리맙이 기존 항암제인 아자시티딘(Azacitidine)*****과 함께 사용했을 때 안전성과 내약성을 입증하며, 혈액암 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공함
  ***** 골수이형성증후군(MDS), 급성 골수성 백혈병(AML), 만성 골수증식성 신생물(CMML) 치료에 사용되는 항암제
• 파론의 최고의학책임자(Chief Medical Officer, CMO) 보노 박사(Dr. Bono)는 이번 지정을 치료제 개발의 이정표로 평가하며, 벡스마릴리맙이 MDS 치료의 미충족 수요를 해결할 가능성을 강조함