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레젠엑스바이오, 일본 기업 니폰 신야쿠와 유전자 치료기술 계약으로 글로벌 시장 확장

 

• 미국 유전자 치료제 개발 회사 레젠엑스바이오(Regenxbio)는 니폰 신야쿠 (Nippon Shinyaku)와 유전자 치료 기술에 대한 라이선스 계약을 체결함
• 이 계약은 헌터증후군(Hunter syndrome)*과 헐러증후군(Hurler syndrome)** 치료를 위한 두 가지 유전자 치료제에 대해 미국 및 아시아 시장에 상용화할 수 있는 권리를 포함하며 현재 임상 개발 중임
  * 현재 치료법이 없는 희귀한 유전 질환으로 염색체 X에 위치한 유전자 결함으로 발생하여 △성장 지연 △발달 지연 △두꺼운 눈썹, 넓은 코 등의 얼굴 특징 변화 △관절 경직 △운동 장애 등의 증상을 보임
  ** 글리코사미노글리칸(GAGs: Glycosaminoglycans)라는 물질이 체내에 축적되어 발생하는 희귀 유전 질환으로 GAGs를 분해하는 데 중요한 역할을 하는 효소가 결핍되어 나타남. △넓은 코, 두꺼운 입술 등 안면 특징 변화 △발달 지연 △성장 지연 △간 및 비장 비대 △청각 문제 등의 증상이 나타남. 결핍된 효소를 보충해주는 효소 대체 요법(ERT: Enzyme Replacement Therapy)이 주요 치료법으로 사용됨
• RGX-111은 헐러증후군에 대한 초기 임상시험 착수 단계에 있고 RGX-121은 2025년 말 미국 FDA 승인을 받을 수 있을 것으로 예상되며, 승인시 레젠엑스바이오는 FDA로부터 우선 심사 바우처(PRV: Priority Review Voucher)***를 받을 수 있음
  *** 희귀질환 치료제를 위한 승인을 가속화하기 위해 신약 개발 기업에게 제공하는 제도로 표준 심사 기간인 10개월보다 더 짧은 6개월 내에 심사를 완료할 수 있도록 우선적으로 다룸
• 이번 계약을 통한 글로벌 시장 확장으로 헌터증후군과 헐러증후군 환자들에게 중요한 치료 옵션을 제공하여 글로벌 건강 향상에 기여할 것으로 기대됨