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영국, 염기편집 요법으로 백혈병 환자 치료

영국 레스터(Leicester)에 거주하는 13세 앨리사(Alyssa)는 ’21년 T세포 급성 림프구성 백혈병 진단을 받은 후 더 이상의 치료 옵션이 없었던 상태에서, 세계 최초로 ‘염기편집(base editing)’ 요법을 사용하여 난치병을 치료

• Alyssa는 영국 의학연구위원회(Medical Research Council, MRC)의 Developmental Pathway Funding Scheme을 통해 자금을 지원받은 새로운 임상 시험에 등록한 최초의 환자
• CAR-T 세포는 원래 건강한 기증자에게서 나왔으며, 이 세포들은 새로운 염기편집 기술을 사용하여 서로 공격하지 않고 ‘암성 T 세포(cancerous T-cells)’를 사냥하고 죽일 수 있도록 편집
• 이전 치료법은 분자 '가위'로 만든 절단을 통해 유전자에 변화를 전달하기 위해 탈렌(TALENs) 또는 유전자 가위 ‘크리스퍼(CRISPR-Cas9)’ 기술에 의존