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셀렉티스, 백혈병 치료를 위한 의약품의 FDA의 희귀의약품 지정

 

• 2024년 8월 1일, 세포 및 유전자 치료법을 중점으로 하는 의료기업인 셀렉티스(Cellectis)가 개발한 의약품 CLLS52(Alemtuzumab)은 FDA의 희귀의약품(ODD: Orphan Drug Designation)*으로 지정 받음
  미국 FDA가 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도
• CLLS52는 UCART22와 관련된 림프구 감소 요법의 일부로 사용되는 임상시험용용 의약품(IMP: Investigational Medicinal Product)**이며, 림프구 고갈 요법에 알렘투주맙(Alemtuzumab)***을 추가하는 것의 중요성은 BALLI-01 연구****에서 입증됨
  임상 시험을 진행 중이지만 규제 당국에서 아직 일반 용도로 승인하지 않은 약물 또는 치료법 특정 암 및 자가면역 질환의 치료에 사용되는 단클론 항체, 특정 유형의 백혈구를 표적으로 삼아 파괴하는 방식으로 작동 재발성 또는 불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병 치료에 있어 CAR-T 세포 치료제인 UCART22의 안전성과 효능을 조사하는 1상 임상시험
• 이 의약품은 재발성 또는 불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병(B-ALL: Acute lymphoblastic leukemia)***** 치료에 사용하기 위한 의약품임
  초기 치료 후에 재발하거나(재발성) 치료에 전혀 반응하지 않는(불응성) 백혈병 유형
• ODD 지정으로 CLLS52의 임상개발이 강화되어 향후 임상시험에 대한 지원이 제공되고, B-ALL 환자에 대한 치료법의 승인 및 이용 가능성이 높아질 것으로 예상됨