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미국 FDA, ‘Italfarmaco’의 뒤센 근이영양증 치료제 Duvyzat 승인

 

미국 식품의약국(FDA)는 이탈리아 제약사 ‘이탈파마코(Italfarmaco) SpA’의 뒤센 근이영양증 (DMD) 치료제 ‘두비자트(Duvyzat, 성분명 givinostat)’를 승인

• 두비자트는 히스톤 탈아세틸화효소(HDAC) 억제제로, DMD 환자의 디스트로핀 감소로 인해 위축된 근육 내 HDAC의 조절되지 않는 활성을 교정
뒤센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD)은 디스트로핀 유전자 변이로 인해 근육세포의 세포골격을 세포 외 단백질과 결합시켜 근육 세포막의 충격을 흡수하는 디스트로핀 단백질이 형성되지 않는 질환
• 두비자트의 작용 기전은 DMD의 병리적 과활성화를 제한해 근육 손실 및 약화를 감소시켜 질병의 진전을 늦춤
• FDA는 3상 EPIDYS 시험에 기초해 승인 결정을 내렸으며, 동 시험은 △(대상) 6세 이상의 보행 가능 환자 179명 △(방법) 글루코코르티코스테로이드(glucocorticosteroid) 치료와 더불어 두비자트 또는 위약을 하루 2회 투여 △(결과) 계단 4개 오르기 시간을 평가함에 있어 두비자트 복용 환자는 위약 복용 환자에 비해 임상적으로 유의미한 차이를 보여 줌