국제의료정보포털

미국 FDA, 크리스퍼 유전자 편집 기반의 최초 치료제 Casgevy 승인

미국 식품의약국(FDA)은 크리스퍼(Crispr) 유전자 편집 기술에 기반한 최초 치료제 ‘카스게비 (Casgevy)’를 승인 카스게비는 보스턴 기반의 ‘버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)’와 스위스 기반의 ‘크리스퍼 테라퓨틱스 (Crispr Therapeutics)’가 공동 개발

• 카스게비는 선천성 혈액 질환의 하나인 겸상적혈구 질환 치료제로, △(목표) 해당 질환의 주요 특징인 통증 주기를 제거 △(방법) 환자의 세포를 체외 편집하여 질환의 요인인 유전적 결함을 제어 △(대상자) 통증이 빈발하는 12세 이상의 어린이 및 성인 △(효과) 단 1회 투여로 수년 혹은 수십 년 간 효과가 지속되도록 설계
• 크리스퍼 기반의 카스게비는 환자의 세포를 변형시켜 건강한 헤모글로빈의 생성을 지원하며, 크리스퍼 시스템은 유전 물질을 절단하는 단백질과 절단 위치를 안내하는 분자로 구성
• VFDA는 카스게비를 겸상적혈구 질환 외, 관련 혈액 질환인 ‘베타지중해빈혈(beta thalassemia)’의 치료제로 공동 승인할지에 대해 3월 30일까지 결정할 예정이며, 한편 영국에서는 앞서 11월 6일에 두 질환의 치료제로 승인