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미국 FDA, 12월 초 최초의 유전자편집 치료제의 승인여부 결정

미국 식품의약국(FDA)은 유전자편집회사인 크리스퍼테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)社와 버텍스파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)社가 CRISPR 기술을 사용하여 공동으로 개발한 엑사셀(exa-cel)로 알려진 겸상적혈구 치료제의 승인 여부를 12월 초에 결정할 예정 겸상적혈구병은 유전자 돌연변이에 의해 적혈구의 형태가 원반이 아닌 낫모양으로 생겨 산소 운반이 원활하지 않은 질병

• ’12년 유전자편집기술인 크리스퍼(CRISPR) 개발자인 제니퍼다우드나(Jennifer Doudna)와 에마뉘엘샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier)의 연구가 사이언스(Science)지에 발표된 이후, CRISPR를 사용하여 신약으로 전환하는 데 초점을 맞춘 회사가 유전자편집 치료제 시장을 주도
• Vertex 및 CRISPR Therapeutics의 치료제인 exa-cel은 전자 접근 방식을 사용하며, 환자 자신의 줄기 세포를 실험실에서 수집 및 분리한 후에, CRISPR/Cas9를 사용하여 BCL11A라는 유전자의 특정 부분을 절단
• 이러한 절단을 거쳐 환자에게 다시 주입된 세포는 유아기 직후 신체에서 생성을 중단하는 산소 운반 단백질인 태아 헤모글로빈을 높은 수준으로 생성하게 되며, 높은 수치의 태아 헤모글로빈은 이 질병의 특징이자 증상의 원인인 적혈구병을 치료