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Sarepta 유전자 치료법, FDA 정밀 검토 직면

미국 FDA는 정밀 조사를 통해 Sarepta Therapeutics社의 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD)에 대한 유전자 치료법(SRP-9001)에 대한 승인을 5월 중으로 결정할 전망 DMD는 디스트로핀 단백질의 부족으로 인해 발생하며, 시간이 지남에 따라 근육 세포의 약화 및 손상을 점진적으로 유발

• 제약회사 GSK와 PFizer, Genmab과 Abbvie사의 이중 특이성 백신(Bispecific Vaccines)이 5월 중 FDA 승인 결정을 기다리고 있어, 동사 SRP-9001의 미국 식품의약국(FDA) 패널 논의와 PDUFA 일정이 5월12일 이후로 예정
• 바이오마커 대리 종점(Biomarker surrogate endpoint)을 기반으로 FDA 가속 승인을 촉구하는 최초의 유전자 치료제인 SRP-9001의 경우, FDA의 중점 사안은 임상적 강점을 예측하는 바이오마커의 증거 능력 요구하고 있는데, 승인이 그리 순조롭지는 않을 것이라는 전망
• 동사의 첫 번째 유전자 전달 DMD 요법인 ‘Delandistrogene moxeparvovec(SRP 74)’에 대한 PDUFA가 5월 29일 실행 예정이며, 이 치료법은 rh51 벡터를 사용한 유전자 전달을 통해 디스트로핀의 필수 성분의 표적 생산을 위해 근육 조직에 전달되는데, Sarepta사는 기존의 Exondys 53 (eteplirsen), Vyondys 45 (golodirsen) 등 같은 다른 Exon skipping DMD 요법을 넘어 확장 중이며, 동사는 SRP-9001의 효능을 뒷받침하는 풍부한 증거를 통해 승인을 기대