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중국 유전성 망막질환 치료제, FDA가 희귀의약품으로 지정

미국 식품의약국(FDA)은 중국 휘다진테라퓨틱스(HuidaGene Therapeutics, 辉大基因)社가 개발한 유전성 망막질환(inherited retinal diseases, IRD) 유전자치료제인 ‘HG004’를 희귀의약품(orphan drug designation, ODD)으로 지정 HG004는 재조합 비아데노 관련 바이러스 혈청형 2(non-AAV2) 벡터를 이용하여 인간 RPE65 유전자를 망막에 전달하여 시력 장애가 있는 어린이 및 성인의 실명을 회복, 치료 및 예방하는 유전자 대체 치료제를 지칭

• RPE65 돌연변이와 관련된 유전성 망막 질환을 앓고 있는 어린이 및 성인과 심각한 시각 장애 또는 맹인 환자를 대상으로 하고 있는 HG004 유전자 대체요법은 희귀의약품 지정으로 향후 안전하고 내구성 있고 고품질인 치료요법을 제공하기 위한 임상시험으로 발전할 것으로 기대
• HuidaGene은 이번 ODD 지정으로 약물 개발 프로세스 지원 관련 혜택이 제공되고, △임상 개발에 대한 세금 공제 △특정 FDA 신청 수수료 면제 △승인 시 7년 동안 시장 독점권을 보유
• 유전성 망막질환은 250개 이상의 유전자 중 하나의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀한 실명 질환 그룹이며, 출생에서 5세 사이의 전형적인 발병과 관련된 RPE65 돌연변이 관련 IRD는 주로 야맹증, 진행성 시야 상실 및 중심 시력 상실과 같은 몇 가지 일반적인 임상 결과를 제시
• ’23년 1월, FDA는 다국적 임상시험계획에 대한 HG004 임상시험용신약(Investigational new drug, IND) 신청을 승인했으며, 현재 중국 국가약품감독관리국(National Medical Products Administration, NMPA)에서도 이 유전자 대체 치료제를 검토 중