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미국 Vertex, 유전자편집 의약품 개발

미국 버텍스(Vertex)社와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Teherapeutics)社가 개발한 유전자 편집 의약품은 겸상적혈구질환(sickle cell disease) 또는 베타지중해빈혈(beta thalassemia) 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 전망

• Ÿ 미국 식품의약국(FDA)에 의해 승인될 경우, 현재 엑사셀(exa-cel)로 알려진 이 치료 방법은 ’20년 노벨상을 수상한 혁신적인 유전자편집 기술인 크리스퍼(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, CRISPR)를 기반으로 한 최초의 시판 의약품이 될 것으로 예상 sickle cell의 유전적 돌연변이는 기형 적혈구를 생성하여 혈관 폐쇄 위기(vaso-occlusive crises)로 알려진 고통스럽고 때로는 생명을 위협하는 폐색을 유발하며, beta thalassemia는 유전 질환이기도 하나 헤모글로빈이라고 불리는 산소 운반 단백질의 생산을 방해하는 질환으로, 심한 경우 환자는 생존을 위해 정기적인 수혈이 필요
• Vertex와 CRISPR 이외에도 블루버드바이오(Bluebird bio), 에디타스메디신(Editas Medicine), 사노피(Sanofi) 및 산가모테랴퓨틱스(Sangamo Therapeutics)의 파트너는 겸상적혈구 및 베타지중해빈혈에 대한 세포 및 유전 요법을 연구