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FDA·EMA, AI 기반 디지털 엔드포인트 임상시험 도입 가속화로 신약개발 혁신 주도

• 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)이 AI 기반 디지털 엔드포인트(Digital Endpoints)를 임상시험에 적극 도입하면서 신약개발 패러다임을 혁신하고 있음
• 디지털 엔드포인트란 웨어러블 기기나 모바일 앱 등 디지털 기술을 통해 환자의 건강 상태나 치료 효과를 측정하는 새로운 평가 지표로, 2008년부터 2022년까지 130개 이상의 제약·바이오 기업이 1,300개 이상의 AI 기반 디지털 엔드포인트를 임상시험에 활용한 것으로 나타남
• FDA는 전문의약품 승인신청자 비용부담법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA) VII^*의 일환으로 디지털헬스 기술(Digital Health Technologies, DHT) 프레임워크를 발표하고 디지털헬스 우수센터를 설립했으며, 원격 데이터 수집을 위한 디지털헬스 기술 가이던스를 통해 임상시험 효율성 향상과 환자 참여 기회 확대를 지원하고 있음
^* 제약회사가 FDA에 신약 승인 신청 시 수수료를 납부하고 FDA는 그 대가로 심사 기간을 단축하겠다는 약속을 하는 제도로, PDUFA VII은 2023-2027년(5년간) 적용되는 7번째 버전임
• 또한 EMA는 최근 듀시엔형 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy)^** 연구에서 DHT 유래 평가변수를 1차 엔드포인트로 승인하여 디지털 바이오마커의 실질적 활용 가능성을 입증했으며, 이는 연결형 센서와 웨어러블 ECG 패치 등을 통한 혁신적 치료 평가의 전환점이 될 것으로 보임
^** 근육의 점진적 약화와 퇴행을 특징으로 하는 유전성 근육질환으로, 주로 남성에게 발생하며 어린 나이에 증상이 나타나는 희귀질환
• 이러한 규제 환경 변화는 캐나다·스위스·일본·호주 등 주요국으로 확산되고 있으며, 전통적인 임상시험 방법론을 디지털 혁신으로 전환하여 글로벌 신약개발의 속도와 효율성을 획기적으로 개선할 것으로 전망됨

[Clinical Leader, 2025.08.22.]