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미국 FDA, 신경교종 치료 액체 항암제 SH-110에 희귀의약품 지정

• 미국 식품의약국(FDA)은 제약 기업 숄라 온콜로지(Shorla Oncology)가 개발한 신경교종(Glioma)^* 치료용 액체 경구제 SH-110에 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)^** 을 부여함
^* 뇌와 척수에 발생하는 종양 중 하나로, 뇌에서 가장 흔하게 발생하는 원발성(초기 발생) 뇌종양 유형 ^** 미국 내 환자 수 20만 명 미만의 희귀질환 치료제에 부여하는 지정으로, 임상시험 세금공제, 사용자 수수료 면제, 승인 시 7년간 시장 독점권 등 인센티브 제공
• SH-110은 신경교종 환자 중 흔히 발생하는 연하곤란(Dysphagia)^*** 증상을 가진 환자들을 위해 특별히 개발된 경구용 액체 제형으로, 기존의 캡슐 형태나 조제 약물의 대안으로 설계됨
^*** 뇌종양의 위치와 관련된 신경학적 장애로 인해 발생하는 삼키기 어려움 증상
• 미국 국립뇌종양학회(National Brain Tumor Society, NBTC)에 따르면 매년 미국에서 약 13,000명의 성인과 2,000명의 어린이가 신경교종 진단을 받으며, 이들은 종양 위치와 관련된 신경학적 장애로 인해 치료에 어려움을 겪고 있음
• 기존에는 이러한 환자들이 캡슐 기반 약물을 쪼개거나 분쇄하여 복용하거나 전문 약국에서 최적화되지 않은 조건으로 조제해야 했으나, SH-110은 보다 안전하고 편리한 대안을 제공함
• 한편 숄라는 최근 유방암 및 난소 선암종을 위한 Tepylute(SH-105)^****가 FDA 승인을 받는 등 종양학 치료를 보다 환자 중심적으로 접근하기 위한 광범위한 미션을 추진하고 있음
^**** 기존에 동결건조 분말로만 제공되어 복잡한 재구성이 필요했던 오래된 약물의 희석 준비된 정맥주사 제형으로, 준비 및 투여를 간소화하고 의료진과 환자 모두의 안전성을 향상시킨 현대적 제형

[Targeted Oncology, 2025.07.15.; OncLive25, 2025.07.16.]