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FDA, 재발성 교모세포종 및 성상세포종 치료용 CAR-T 세포치료제에 희귀의약품 지정

등록일 2025-07-30

# 제약 # 의료기기 # 의료서비스

미국 식품의약국(FDA)은 머스탱 바이오(Mustang Bio)의 재발성 교모세포종 (Glioblastoma, GBM) 및 고등급 성상세포종(Astrocytomas)^* 치료용 IL13Ra2(Interleukin-13 Receptor Alpha 2)^**표적 CAR-T 세포치료제 MB-101에 대해 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 부여함

^* 뇌에서 발생하는 악성 신경교종(Gliomas)의 일종으로, 신경교세포(Glial Cells)에서 기원하는 뇌종양

^** 교모세포종을 포함한 고형암에서 특이적으로 과발현되는 수용체 단백질로, 암세포만을 표적으로 하는 면역세포치료(CAR-T 등)로 활용됨

MB-101은 현재 미국 캘리포니아주 듀아르테(Duarte)에 본부를 둔 비영리 종합 암 연구병원 및 교육 기관인 시티오브호프(City of Hope)에서 임상 1상 진행 중이며, 환자 50%가 질병 안정 이상을 보였고, 이 중 2명은 각각 7.5개월 및 66개월 이상 완전관해(Complete Response, CR)^***를 유지함

^*** 영상 검사, 신체 검사, 임상적 증상 등을 기준으로 암세포의 존재가 관찰되지 않는 상태를 의미

또한, 머스탱은 MB-101과 더불어 허위 단순포진바이러스(HSV-1) 기반 종양용해바이러스 MB-108과의 병용요법인 MB-109을 개발 중이며, 이는 종양 미세환경(Tumor Microenvironment, TME)^****을 변화시켜 MB-101의 침투 및 효과를 높이는 전략으로 작용할 것으로 보여짐

^**** 종양세포를 둘러싼 면역세포, 혈관, 기질 등 암의 성장과 치료 반응에 영향을 주는 주변 생물학적 환경을 의미

이러한 MB-101의 희귀의약품 지정과 MB-109 개발은 고형암 CAR-T 치료의 한계를 극복하려는 혁신적 접근으로 평가되며, 재발성 교모세포종 및 고등급 성상세포종 환자에게 새로운 치료 가능성을 제시할 것으로 기대됨