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FDA, ALS 유전자치료제 SNUG01에 희귀의약품 지정 부여

등록일 2025-07-30

# 제약 # 의료기기 # 의료서비스

미국 식품의약국(FDA)은 근위축성측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS) 치료를 위한 시뉴진 테라퓨틱스(Sineugene Therapeutics)의 유전자치료제 SNUG01에 대해 희귀의약품(Orphan Drug)^* 지정을 부여함

^* 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 20만 명 이하인 질환의 치료제를 대상으로 부여되며, 개발 기업에 세금 공제, 허가 수수료 면제, 승인 시 7년 간의 독점 판매 권한 등 다양한 인센티브를 제공함

SNUG01은 칭화대학교(Tsinghua University) 연구진이 ALS 동물 모델에서 신경 보호 효과를 보인 단백질 TRIM72^**의 연구 성과를 바탕으로 개발된 유전자치료제로, 변형된 무해 바이러스를 통해 TRIM72 유전자를 신경세포에 전달하는 방식임

^** ALS 치료의 새로운 방법으로 주목받는 신경세포 보호 유전자인자

이번 지정은 FDA가 SNUG01의 글로벌 임상 1/2a상 시험을 승인한 이후 발표되었으며, 해당 시험은 중국과 미국 매사추세츠종합병원(Massachusetts General Hospital)에서 진행될 예정임
중국에서 진행된 첫 번째 임상시험(ChiCTR2400085764)에서는 SNUG01의 초기 효과와 안전성이 확인되었으며, 15개월 이상 치료를 받은 환자 사례에서는 빠르게 진행되던 증상이 안정화됨
올해에는 7명의 환자를 대상으로 용량별 안전성과 효능을 평가하는 두 번째 임상시험(NCT06645197)도 개시되어, SNUG01의 향후 대규모 글로벌 임상과 규제 승인 절차를 통해 치료제 상용화 가능성이 더욱 주목됨