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유럽의약품청, 혈우병B 유전자 치료제 배크베즈 조건부 승인

 

• 베크베즈(Beqvez)는 중등도에서 중증의 혈우병B*를 치료하는 일회성 유전자 치료제로 그 대상은 성인으로 국한됨
  * 혈우병B는 혈액 응고를 위해 필요한 단백질인 제IX 인자(factor IX)의 결핍으로 인해 발생하는 유전성 출혈장애
• 이 약물은 혈액응고 인자 중 하나인 IX 인자에 대한 억제물이 없고, 약물에 포함된 바이러스에 대한 항체가 없는 성인 환자에게 사용됨
• 주요성분은 피다나코진 엘라파르보벡(Fidanacogene Elaparvovec) 이며, 이는 유전자 치료제로 불리는 첨단치료 의약품의 일종으로 유전자를 체내로 전달함으로써 치료 효과를 발휘함
• 베크베즈의 가장 흔한 부작용은 간 효소 증가이며 담당의사는 약물투여 이전에 간 효소 및 IX 인자 활성 수준을 모니터링 하고 약물투여 이후 약물반응을 모니터링 해야 함
• 알코올은 약물의 효과를 감소시키고 부작용을 증가시킬 수 있으므로 투약 후 1년 간 알코올 섭취가 제한됨
• 베크베즈는 남성만을 대상으로 하고 있으며, 투약한 남성은 첫 6개월 간 소변, 대변, 타액 또는 정액과 접촉한 모든 물질을 적절하게 취급해야 함
• 유럽의약품청은 약물의 부작용보다 치료효과가 더 크다고 판단하여 베크베즈를 조건부 승인함