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미국 FDA, B형 혈우병에 대한 최초의 유전자 치료제 승인

미국 식품의약국(FDA)은 유전적인 요인에 의해 출혈이 지속되는 질병인 혈우병 중에서 B형 혈우병 환자들에게 적용할 수 있는 글로벌 제약사 씨에스엘(CSL)社가 제조한 유전자 치료제를 승인

• 이번 FDA의 승인으로 혈우병 환자들은 표준 치료법인 대량의 혈장을 모아 추출한 Factor IX 농축 제제를 주입하는 표준 치료법 외에도 다른 형태의 치료법의 선택이 가능
• 네델란드의 바이오테크 기업 유니큐어(UniQure)가 개발한 B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스(Hemgenix)는 혈우병 환자 중 약 15%를 차지할 것으로 추정되는 ‘B형 혈우병’을 대상으로 하고 있음
• 개발사 UniQure로부터 라이센스를 취득하여 출시한 호주 기반의 다국적 제약사 CSL은 이 제품 가격을 350만 달러로 공시하였으며, 이 가격은 1회 사용 기준으로 미국에서 가장 가격이 높은 의약품으로 기록