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영국 Orchard Therapeutics, 가장 비싼 가격으로 Lenmeldy를 출시할 예정

 

영국제약사 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)社는 희귀하고 파괴적인 질병을 앓고 있는 어린이들에게 새로운 유전자 치료제 렌멜디(Lenmeldy)를 가장 비싼 도매 가격인 425만 달러에 판매할 예정

• Lenmeldy는 조기 발병 이염색성 백질이영양증(metachromatic leukodystrophy, MLD) 환자를 치료하는 치료법으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 획득
• 6개월에서 2세 사이의 유아에게 가장 자주 발병하는 MLD는 환자의 걷기, 말하기, 일상 생활 능력을 앗아가며 발병 후 5년 이내에 대부분의 초기 희생자가 사망
• 사렙타테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)社는 뒤센형 근위축증에 대한 엘리비디스(Elevidys) 치료제를 320만 달러에 판매하고 CSL社와 유니큐어(UniQure)社는 혈우병 유전제 치료제 헴제닉스(Hemgenix)를 350만 달러에 판매하고 있는데, Lenmeldy의 가격은 미국에서 판매되는 두 유전자 치료법의 가격을 능가
• Lenmeldy로 치료한 증상 전·후기 영아 MLD 환자는 모두 6세까지 생존한 것으로 나타났으며, 치료받은 어린이의 71%는 5세 때 도움 없이 걸을 수 있었고, 85%는 정상적인 언어(normal language) 및 동작성 지능지수(performance IQ) 점수를 제시