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미국 FDA, CAR-T 및 유전자 치료제 관련 산업 지침 확정 및 발표

 

미국 식품의약국(FDA)는 키메라 항원 수용체 T 세포(CAR-T) 제품 및 유전자 치료제에 대한 산업 지침을 확정해 발표

 최종 지침의 정식 명칭은 ‘The new guidance, Considerations for the Development of CAR-T Cell Products: Guidance for Industry’이며, 초안은 ‘바이오테크혁신협회(BIO)’ 등의 조언을 얻어 ’22년 3월에 발행

• CAR-T는 환자 혈액에서 추출한 T세포를 조작해 CAR 유전자를 넣어 재조합한 후 암세포를 공격하도록 만든 면역세포 치료제
• 신규 지침의 적용 대상은 △CAR-T세포 제품 △CAR 자연살해(NK)세포 △T 수용체 발현 T 세포(TCR-T)
• FDA는 초기 연구에서의 ‘특성 분석 데이터’의 중요성을 강조하며, 동종유래(allogenic) 치료제 對 자가유래(autologous) 치료제에 대한 상이한 기준을 명시
  
• 한편 CAR-T세포의 개발·제조·시험의 과정마다 복잡한 다단계 절차가 있음을 인정했으며, 이 같은 제품 유형 고유의 생물학적 복잡성 및 가변성, 안전성 시험에 적합한 동물 모델의 제한된 가용성 등으로 CAR-T세포에 대한 ⾮임상시험이 난항을 겪을 수 있음을 시사