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미국 Beam Therapeutics, 최초의 ‘염기 편집’ 항암제 인체 실험 시작

정밀 유전자 편집 기술의 선구자인 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)社는 BEAM-201 치료법 연구를 통해 첫 번째 환자에게 투약했다고 발표

• T세포 급성 림프구성 백혈병/T세포 림프구성 림프종(T-ALL/T-LL)으로 알려진 공격적인 형태의 혈액암 환자를 포함 약 100여명 참가자가 등록될 예정이며, BEAM-201은 이번 연구를 시작으로 미국에서 임상시험에 들어간 최초의 염기 편집 치료법
• 이번 환자 치료는 여러 유전자를 편집하는 ‘다중 편집’ 방식의 세포 치료제를 받은 최초의 기록이고 CD7, TRAC, PDCD1 및 CD52로 알려진 4가지 유전자 발현을 제거하도록 설계되었으며, BEAM-201이 더욱 강력하고 내구성 있는 치료법으로 발전할 수 있는 잠재력이 있음을 시 동종이계 치료법은 기존의 맞춤형 CAR-T 치료법보다는 더 편리할 것이지만 암세포를 죽이는데 더 강력하다는 것까지는 아직 입증하지는 못한 상태
• 작년 8월 FDA는 BEAM-201 테스트를 4개월간 보류한 적이 있는데, 이는 유전자 편집 치료법에 대해 종종 발생하는 안전 관련 기술 정보 요청에 따른 것으로 문제 해결을 통해 편집 기술에 대한 FDA의 인정을 보여 주었으나, 투자자들의 의심은 잔존하는 상태