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미국 FDA, 희귀 신경퇴행질환 치료제에 대한 규제 유연성 암시

미국 식약청(FDA)에서는 희귀 신경퇴행성질환 및 수요 충족도가 낮은 치료제에 대한 규제 유연성을 암시했으며, 이와 함께 바이오제약 업체의 핵심 데이터 확보가 시급

• (알츠하이머) 1월 FDA는 ‘엘리릴리(Eli Lilly)’의 알츠하이머 치료제 ‘도나네맙(donanemab)’의 신속 승인 제의를 거부하면서, 보완요구서한(CRL)를 통해 △3상의 통제된 안전성 데이터 △최소 12개월 간 도나네맙을 지속 복용한 최소 100명의 환자에 대한 데이터를 요청
• (헌팅턴병) ’23년 2분기 초에 ‘프릴레니아 테라퓨틱스(Prilenia Therapeutics)’의 신경퇴행질환 치료제 ‘프리도피딘(pridopidine)’에 대한 3상 PROOF-HD 연구의 주요 결과가 나올 예정으로, 연구 결과가 긍정적일 경우 프릴레니아는 미국 및 EU에서 규제 승인을 제출할 계획
• (레트증후군) △’23년 3월 ‘아카디아 파마큐티컬스(Acadia Pharmaceuticals)’의 레트증후군(Rett Syndrome) 첫 치료제 ‘데이부(Daybu)’가 FDA의 승인을 획득 △‘아나벡스 라이프사이언스( Anavex Life Sciences)’의 레트증후군 치료제 ’ANAVEX®2-73의 경우, 소아환자들을 대상으로 한 2상, 3상의 주요 데이터가 ’23년 하반기에 나올 예정