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Intellia Therapeutics, NTLA-2002에 대한 조사신약 관련 FDA 승인 취득

인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)는 유전성 혈관부종(HAE) 치료를 위해 생체 내 CRISPR 기반 조사요법인 NTLA-2002에 대한 IND(조사신약)를 신청

• 동사는 선도적인 임상 단계 게놈 편집회사로 CRISPR/Cas9 기술을 이용, 새로운 유전의학을 개발하는 주도적 역할을 하고 있으며, △생체 내(In-vivo) 프로그램은 정맥에 투여되는 CRISPR을 최료법으로 사용하여 특정 표적조직 내의 직접 질병 유발하는 유전자를 정밀하게 편집할 수 있으며 △생체외(ex vivo) 프로그램은 조작된 인간 세포를 사용하여 암 및 자가면역 질환을 치료하는 치료법을 개발 CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)는 본래 박테리아가 바이러스에 대항하는 수단 중 하나로, DNA상의 특정한 염기서열을 뜻함. 크리스퍼 기술은 반복되는 염기서열을 유전자 가위를 통해 유전자 편집과 유전자 조작하는 기술
• NTLA-2002는 노벨상을 수상한 CRISPR/Cas9기술을 기반으로 칼리크레인(Kallikrein) 활성을 지속 감소시켜 유전성 혈관 부종 환자의 발작을 예방 가능한지를 연구하고, 표적 유전자인 칼리크레인 B1(KLKB1)을 불활성화 시켜 혈장 칼리크레인 단백질 활성을 영구적으로 감소시켜서 1회 투여 후 HAE 공격을 예방하도록 설계된 생체 내 게놈 편집 후보 물질