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유럽 CHMP, 유전자 치료제 승인 권고

유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)의 인체용약물사용자문위원회(Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP)는 5월 20일 희귀 신경질환을 치료하기 위해 미국 PTC테라퓨틱스(PTC Therapeutics)가 개발한 유전자 치료제의 승인을 권고

• 신경 계통의 이상 신호를 발생시켜 평생 지속되는 장애를 일으키는 ‘방향족 L-아미노산 탈카복실화 효소 결핍증(AADC deficiency)’의 유전자 치료제인 업스타자(Upstaza)에 대해 EMA의 CHMP가 승인을 권고
• Upstaza의 개발사인 PTC Therapeutics에 대한 EMA의 권고는 의료보험 환급금을 둘러싸고 논쟁이 벌어졌던 블루버드바이오(Bluebird bio)社가 개발한 유전자 치료제에 대한 승인을 철회한지 수개월 만에 이루어진 결정이라는 점에서 시장의 관심을 받고 있는 상태
• EMA의 권고를 받아들여 EU집행위원회(EC)에서 최종 승인이 날 경우, ’18~’20년 사이에 승인을 받은 룩스투르나(Luxturna)와 졸겐스마(Zolgensma)에 이은 세 번째 유전자 치료제가 될 전망 AADC deficiency는 유럽에서 11만8천 명 당 1명 꼴로 발병하는 질환으로 현재 유럽에 약 300명의 환자가 있는데, 앞으로 PTC Therapeutics는 유럽 지역에서만 1년에 6천만 달러의 매출을 올릴 것으로 예측