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유럽 EC, 전신성 중증 근무력증 치료제 승인

EU집행위원회(European Commission, EC)는 아스트라제네카(AstraZeneca)社의 희귀질환 사업 부문인 알렉시온파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)가 개발한 울토미리스(Ultomiris, 성분명:ravulizumab)를 전신성 중증 근무력증 표준치료제로 승인

• Ultomiris의 승인은 항 아세틸콜린 수용체(anti-acetylcholine receptor, AChR) 양성을 보이는 전신무력증 환자에 대한 치료제로 승인되었다는 점에서 의미가 있으며, 유럽에서 전신무력증 환자에 대한 치료제로는 유일한 승인이라는 점에서 시장의 관심이 확대
• 전신무력증은 전신쇠약을 유발하는 만성 희귀 자가면역 질환의 일종으로 근육의 기능을 상실하고 시간경과에 따라 심각한 무력증을 유발시키며 EU내에서 근무력증을 앓는 환자수는 89,000명에 달하는 것으로 추정 근무력증 환자의 80%는 AChR 양성을 보이는데, 이러한 양성 반응은 신경과 근육 연접부에 존재하는 신호 수용체에 달라붙어 신호 전달을 방해하는 항체가 존재함을 의미하며, 이러한 항체의 결합은 면역 체계의 핵심 요인인 보상 기전을 작동하게 되는데, 이러한 기전을 통해 결국 뇌와 근육 사이의 신호 전달을 붕괴