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프랑스 제약업체인 사노피(Sanofi)社와 희귀병 전문 다국적 제약업체인 스웨덴 소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi)社가 공동으로 개발한 A형 혈우병치료제 ‘에파네스옥토코그알파(Efanesoctocog Alfa, 초기 개발명 BIVV001)’는 미국 식품의약국(FDA)의 우선심사검토(priority review)를 받을 예정

• 최근 발표된 efanesoctocog alfa의 임상 3상 실험 결과에 따르면, 성인과 12세 이상 청소년을 대상으로 주 1회 치료 결과 임상적으로 의미있는 출혈 억제 효과를 거둔 것으로 나타남
• A형 혈우병은 과도한 출혈을 막아주는 혈액 응고 현상을 촉진하는 VIII 단백질의 기능이 저하될 때 나타나는 질병으로, 매년 5천명의 남성 중 1명 꼴로 발병하고 있으며, 여성에서는 매우 희귀하게 나타나고 있는 질환으로 efanesoctocog alfa는 주 1회 투여로 혈우병에 의한 과다 출혈을 예방하는 효과
• Sanofi와 Sobi의 치료제는 미국 FDA로부터 ’17년 8월에 희귀질환 약품으로 지정되었으며, ’21년 2월 신속심사대상 지정을 거쳐, ’22년 5월에 혁신치료제지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받았으며, EU집행위원회(EC) 역시 ’19년 6월에 희귀병 치료제 지정을 부여